阿伐替尼接棒普拉替尼获批,基石药业商业化步伐加速

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示:“一直以来,PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。阿伐替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性,且安全性和耐受性良好。阿伐替尼在国内获批,无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。”

3月31日,基石药业(2616.HK)对外宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰吉华®(阿伐替尼片,下称阿伐替尼)的新药上市申请,阿伐替尼是中国首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。阿伐替尼的获批意味着基石药业本月将有两个新药集中上市,3月24日,国家药监局批准了普拉替尼作为国家一类新药上市。

胃肠道间质瘤(GIST)是发生于胃肠道的肉瘤,起源于胃肠道壁中的细胞,并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间,通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现,原发GIST中,约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致,这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示:“一直以来,PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。阿伐替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性,且安全性和耐受性良好。阿伐替尼在国内获批,无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。”

临床研究结果显示,阿伐替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中显示出了显著的抗肿瘤活性,在300 mg每日一次的剂量下,8例携带PDGFRA D842V突变的患者靶病灶均有缩小,总体缓解率(ORR)为62.5%,研究中报告的治疗相关不良事件大部分为 1 级或 2 级。

阿伐替尼与此前获批的普拉替尼一样,由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发,基石药业拥有后者多款药物在大中华区地区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)的独家开发和商业化授权,曾在2020年7月获得NMPA优先评审资格。同年9月,该产品也曾率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区,以使部分患者受益。

自主研发与外部引入“双轮驱动”加速了基石药业的商业化步伐,在获得授权不到三年的时间内两款新药获批上市实现商业化,使得基石药业在竞争激烈的中国创新药市场获得先机。

全球范围内,针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症(SM)患者的阿伐替尼临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定,用于治疗晚期SM,包括侵袭性SM的亚型,伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM,以及中度至重度惰性SM。

基石药业方面表示,已为产品商业化做好充分的准备。目前,公司已经组建了一支由接近200人组成的销售团队,到2021年年底,这一团队可能会扩大至接近300人,以覆盖将近100个城市中超过400家医院,覆盖整个市场的80%。除了自有销售团队建立以外,今年3月5日,基石药业与国药控股股份有限公司签署战略合作协议,以建立分销渠道,携手推进普拉替尼和阿伐替尼在中国获批上市后的商业化进程。

未来,基石药业将通过创新性的支付方式,提高药品的可及性。一方面,其拟与政府部门合作,推动精准治疗产品尽快加入医保;另一方面,拟推进“商保及其他创新支付方式”,比如联合第三方支付公司推出分期付款、会员福利等。

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